Słyszymy o milionowych kwotach za jedną iniekcję i od razu myślimy o chciwości wielkich korporacji. To naturalna reakcja, dopóki nie poznasz matematyki, która stoi za tymi cyframi. W świecie medycyny najdroższe leki nie są wyceniane według kosztu składników, ale według ceny przetrwania garstki pacjentów.

Ukryty koszt tysięcy porażek

Stworzenie standardowego leku zajmuje średnio dziesięć lat i pochłania od jednego do dwóch miliardów euro. W tym czasie badacze analizują tysiące związków chemicznych. Zazwyczaj tylko jeden z nich przechodzi przez rygorystyczne testy i trafia na rynek.

Koszty nie znikają. Każda nieudana próba, każda godzina w laboratorium i wszystkie badania toksykologiczne muszą zostać sfinansowane. W praktyce każda skuteczna dawka leku dźwiga na swoich barkach ciężar wszystkich porażek, które do niej doprowadziły.

Ekonomia niedoboru

Wyobraź sobie lek na cukrzycę – korzystają z niego miliony ludzi na całym świecie. Teraz pomyśl o rzadkiej chorobie genetycznej, na którą cierpi zaledwie trzydzieści osób. Stałe koszty badań są identyczne w obu przypadkach, ale rynek jest tysiące razy mniejszy.

Milion euro za jedną dawkę. Dlaczego leki na rzadkie choroby tyle kosztują - image 1

  • Rynek masowy: koszty dzielą się na miliony osób.
  • Rynek leków sierocych: koszty rozkładają się na zaledwie kilkudziesięciu pacjentów.

To prawo arytmetyki, a nie kwestia moralnego wyboru. Im mniej pacjentów, tym wyższa cena przypadająca na każdą jednostkę. Bez takiej wyceny rozwój terapii genowych byłby ekonomicznie niemożliwy.

Genetyczna loteria, której nie przewidzisz

Wielu z nas szuka winnych w stylu życia czy diecie. Prawda jest jednak bardziej brutalna. Wiele rzadkich chorób wynika z losowych mutacji w procesie kopiowania DNA. To molekularny błąd, który może przydarzyć się każdemu z nas, niezależnie od statusu społecznego czy miejsca zamieszkania.

To czysta statystyka, a nie wynik konkretnych czynników środowiskowych. Dlatego w przypadku tych schorzeń nie ma mowy o profilaktyce na masową skalę czy „grupach ryzyka”, które mogłyby sfinansować rozwój nowych metod leczenia.

Czy to kiedykolwiek się zmieni?

Firmy farmaceutyczne rzadko inwestują w projekty, które nigdy nie zwrócą kosztów produkcji. To dlatego rozwój leków na rzadkie schorzenia jest możliwy tylko dzięki regulacjom, patentom i specjalnym zasadom cenowym.

Płacimy miliony za jedną iniekcję nie za sam płyn w strzykawce, ale za dekadę badań i nadzieję dla garstki ludzi, dla których nie ma żadnej innej drogi ratunku. Czy Twoim zdaniem państwo powinno w pełni pokrywać koszty takich terapii, nawet jeśli są one astronomiczne?