W 2018 roku świat nauki wstrzymał oddech, gdy chiński badacz ogłosił narodziny pierwszych dzieci z edytowanym genomem. Wtedy głównym argumentem przeciwko takiemu działaniu było ryzyko: metoda CRISPR przypominała pracę z chirurgicznym skalpelem w ciemnościach. Dzisiaj sytuacja wygląda inaczej, ale czy faktycznie jesteśmy gotowi, by bawić się w projektantów DNA?
Naukowcy z Uniwersytetu Columbia w Nowym Jorku wykonali właśnie duży krok naprzód. Zamiast brutalnego przecinania nici DNA, użyli techniki zwanej base editing. To jak użycie profesjonalnego korektora zamiast wymazywania całego zdania gumką. Wyniki są obiecujące, ale nauka ma jeden uporczywy problem, którego nie da się zignorować.
Dlaczego edycja zarodka to nie to samo co leczenie dorosłego?
W świecie medycyny często słyszymy o przełomie w leczeniu chorób u dorosłych. Jednak edycja zarodka to zupełnie inny kaliber wyzwania. Gdy leczymy chorą wątrobę, wystarczy, że poprawimy co piątą komórkę. Reszta organizmu poradzi sobie sama.
W przypadku zarodka, z którego powstanie każdy organ dziecka, margines błędu wynosi zero. Jeśli edycja nie zadziała w każdej komórce, otrzymujemy tak zwany mozaicyzm. To stan, w którym tylko część komórek dziecka ma „naprawione” geny, a reszta wciąż nosi wadę, której chcieliśmy uniknąć.
Gdzie utknęliśmy?
Problem mozaicyzmu to bariera, która dzieli nas od bezpiecznej edycji ludzkich zarodków. Obecne metody testowania pozwalają sprawdzić pojedynczą komórkę przed implantacją, ale w przypadku mozaicyzmu to jak sprawdzanie temperatury wody w jednym miejscu basenu – nie daje nam to gwarancji, co dzieje się w reszcie obiektu.
- CRISPR-Cas9: stara metoda, która często powodowała niekontrolowane mutacje.
- Base editing: nowsza technika, która zmienia jedną "literę" DNA, nie uszkadzając całej struktury.
- Mozaicyzm: główny wróg bezpiecznej edycji, gdzie zmiany zachodzą tylko w części komórek zarodka.
Czy jest wyjście z tej sytuacji?
Naukowcy coraz głośniej mówią o zmianie strategii. Zamiast ingerować w zarodek, może powinniśmy edytować komórki płciowe jeszcze przed zapłodnieniem? Jeśli edycję przeprowadzimy na poziomie plemnika lub komórki jajowej, problem mozaicyzmu mógłby całkowicie zniknąć.
To podejście, o którym niedawno wspominały pewne start-upy biotechnologiczne, próbuje stworzyć gamety z komórek macierzystych w warunkach laboratoryjnych. To może być jedyna droga, by edycja genów stała się kiedykolwiek uważana za w pełni przewidywalną.
Wyniki badań z Columbii to świetny dowód na postęp techniczny, ale regulatorzy rynku pozostają nieugięci: póki nie rozwiążemy problemu nierównej edycji w komórkach, temat narodzin "dzieci z edytorem" pozostaje w sferze eksperymentów wysokiego ryzyka.
Jak sądzicie – czy powinniśmy dążyć do eliminacji chorób genetycznych na etapie zarodka, czy to przekroczenie granicy, której nigdy nie powinniśmy dotykać?
